小儿珠蛋白生成障碍性贫血轻的无需治疗，重的需要针对小儿的具体病症选择药物治疗，手术治疗和输血治疗等。小儿珠蛋白生成障碍性贫血是因为小儿体内的珠蛋白缺失了或者是珠蛋白基因突变了引起的一种遗传性疾病，是常染色体异常导致的溶血性贫血，轻度贫血无明显的表现，所以不用治疗，重度贫血的小儿出生几天后就可见贫血、黄疸、发育不良等症状，有的小儿会有头大，眼距增宽，马鞍鼻，前额突出，两颊突出，甚至还会出现面色苍白，头痛呕吐，胸闷，呼吸急促的症状。治疗上应首先注意休息，避免过劳，预防感染或者对症给予输血输入铁螯合剂治疗，还可以口服维生素E抗氧化治疗，脾切除手术等治疗方式，但是都不能彻底根治，可以通过婚前的检查和胎儿产前的基因检查来避免下一代生病更重要。

再生障碍性贫血是一种骨髓衰竭性疾病，是由于骨髓造血组减少，造血功能衰竭，导致周围血全血细胞减少的综合病征。导致再生障碍性贫血的原因有很多，分为内因和外因，其中内因占70%，另外的30%可能跟环境因素有关，如果患有再生障碍性贫血，要积极配合进行治疗。

再生障碍性贫血可以治疗，很多病人是轻型或是普通型再障，甚至不治疗就能跟正常人类似生活，绝大多数再障通过治疗后，能够得到一定缓解，有效率大概在70%左右。再生障碍性贫血是多种病因导致的骨髓造血功能衰竭综合征，主要表现为造血功能障碍。

再生障碍性贫血和白血病完全不同，再生障碍性贫血是由于骨髓当中的造血功能不良，红细胞，白细胞，血小板各种血细胞生成减少。白血病的造血功能很强，生产不成熟的白细胞，使骨髓生产其它血细胞的功能降低，是恶性的肿瘤细胞。

目前临床不能完全确定跟哪些因素有关。引起再生障碍性贫血的原因很复杂，部分人的病因不能找到，另外一部分的病因可能受环境因素影响，如接触射线，化学物质，或在治疗疾病的过程中使用一些药物等。另外乙型肝炎病毒感染后，也会发生再生障碍性贫血。